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Sanità, terapia genica restituisce la vista a 10 bambini - Castelli Notizie
Attualità

Sanità, terapia genica restituisce la vista a 10 bambini

OCCHI

Dieci bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie effettuata all’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli.

La terapia, approvata e rimborsata in Italia, affronta una rara forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65, che ha visto il suo esordio, circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata con la collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia.

Un successo per la sanità campana che conferma Napoli come punto di riferimento per il trattamento di malattie rare della retina.

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